Liệu pháp mới: Chỉnh sửa gen để chữa ung thư

Emily Whitehead, một trong những bệnh nhân đầu tiên điều trị với Kymriah (ảnh: Centredaily, Los Angeles Times, Welt…)
lieu phap moi chinh sua gen de chua ung thu Sự thật chỉ ăn gạo lứt muối mè sẽ khỏi ung thư?
lieu phap moi chinh sua gen de chua ung thu Tìm ra phương pháp mới chữa u não mà không cần phẫu thuật
lieu phap moi chinh sua gen de chua ung thu

Theo Washington Post, chính quyền Mỹ vừa cấp phép cho phương pháp trị liệu ung thư máu bằng công nghệ biến đổi gen, mở ra hy vọng mới cho cuộc chiến chống lại một trong những “kẻ giết người” hàng đầu thế giới.

1. Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp thuận liệu pháp điều trị ung thư mới có tên Kymriah của hãng dược Novartis, Thụy Sĩ. Kymriah là tên mà Novartis đặt cho liệu pháp CAR-T của mình. Liệu pháp điều trị này không dùng thuốc hay phương pháp hóa, xạ trị, vốn có thể làm suy yếu khả năng miễn dịch của cơ thể, cũng không thay thế gen bệnh bằng gen khỏe mạnh, mà là một liệu pháp miễn dịch: CAR-T “đào tạo” các tế bào Lympho T - một loại bạch cầu có chức năng miễn dịch - của bệnh nhân, để chúng nhận diện và tiêu diệt tế bào ung thư.

Các tế bào Lympho T được lấy ra bằng một quy trình lọc máu đặc biệt, rồi được đưa tới phòng thí nghiệm để chỉnh sửa gen. Các nhà khoa học tái lập trình (sửa chữa) AND bằng cách dùng một virus lành tính để đưa một đoạn mã di truyền (một đoạn gen) vào cấu trúc gen của tế bào T. AND “mới” sẽ “hướng dẫn” tế bào T cách tạo ra thụ thể kháng nguyên (có khả năng nhận diện kháng nguyên và kích hoạt miễn dịch đặc hiệu) nhân tạo (chimeric antigen receptor - CAR), nhận biết được CD19, một phân tử có nhiều ở tế bào bạch cầu ung thư (vì thế khi mới triển khai, liệu pháp này có tên CTL019). Sau đó, các tế bào T đã được “đào tạo” này được đưa trở lại cơ thể bệnh nhân, để chúng săn lùng, tấn công tiêu diệt các tế bào bạch cầu bị ung thư. Kymriah rất phức tạp, đòi hỏi điều chỉnh theo từng bệnh nhân...

2. Kymriah đã được FDA cho phép dùng để điều trị những bệnh nhân mắc bệnh ung thư máu (bệnh bạch cầu, bệnh máu trắng) cấp thể Lympo (Acute Lymphocytic Leukemia - ALL, phổ biến ở trẻ nhỏ; một trong 4 thể lâm sàng chính của bệnh máu trắng) từ 3 - 25 tuổi, một loại ung thư máu ác tính do sinh ra quá nhiều tế bào bạch cầu non yếu (không có khả năng miễn dịch), mà mỗi năm khoảng 6.250 người Mỹ mắc phải... Trong cơ thể, tế bào T trưởng thành có thể sống tới một năm (trong khi hầu hết các loại bạch cầu khác sống rất ngắn) đã trải qua quá trình ‘đào tạo” ở tuyến ức: Sinh ra từ tế bào gốc vạn năng, hầu hết các tế bào T “phải” tới vùng vỏ tuyến ức để được các hormone tuyến ức “dạy bảo” cách nhận biết kháng nguyên và phân biệt kháng nguyên của cơ thể với kháng nguyên lạ (ngoại nhập). Sau “khóa học”, 95 % các tế bào T không “lĩnh hội” được khả năng này sẽ bị “chết theo chương trình”, chỉ có 5% tế bào T có được khả năng này, tức là không chống lại kháng nguyên của “mình”, chỉ chống lại kháng nguyên lạ, gọi là tế bào đã được biệt hóa (trưởng thành) đi vào tủy tuyến ức để tiếp tục “chín”. Bằng cách phát hiện các protein khác nhau trên bề mặt tế bào T, chính là các thụ thể kháng nguyên (gọi là “dấu ấn” bề mặt), người ta biết được mức độ (hay giai đoạn) “chín” của nó và số lượng cũng như thứ tự các “dấu ấn” giúp phân loại những nhóm tế bào T (CD4, CD8, CD3...) có khả năng nhận diện kháng nguyên cao hay thấp... Tuy nhiên, sự “đào tạo” tự nhiên này chỉ giúp các tế bào Lympho T nhận biết và tiêu diệt các tác nhân (chính là kháng nguyên) không gây bệnh ung thư...

Novartis cho biết, kết quả thử nghiệm trên 63 tình nguyện viên trong 3 tháng cho thấy hiệu quả trị bệnh của Kymriah đạt 83%. Hãng dược phẩm lớn nhất Thụy Sĩ này cũng dự định nộp đơn xin cấp phép lên cơ quan quản lý dược phẩm Châu Âu (EMA) vào cuối năm nay.

3. Tại Mỹ, các thử nghiệm được tiến hành dưới sự chỉ đạo của TS Carl June, Đại học Pennsylvania. Một trong những bệnh nhân đầu tiên được thử nghiệm là Emily Whitehead, 12 tuổi. Emily được điều trị từ 6 năm trước và sau đó em đã không còn dấu hiệu của bệnh ung thư. TS Carl June nhận định, liệu pháp là bước ngoặt mang đến hy vọng cho những người mắc ung thư và nhiều bệnh nguy hiểm khác.

BS chuyên khoa ung thư nhi Kevin Curran ở Trung tâm ung thư Memorial Sloan Kettering đánh giá: Kymriah “vô cùng thú vị” và kỳ vọng nó sẽ vượt qua phương pháp cấy ghép tủy xương mà ông cho là đã lỗi thời.

Hiện tại, liệu pháp Kymriah được FDA chấp thuận sử dụng cho những bệnh nhân dưới 25 tuổi, mắc ALL không đáp ứng với hóa, xạ trị, hoặc những người ung thư máu tái phát sau điều trị hóa, xạ trị. Thống kê cho thấy khoảng 3.100 trẻ em và thanh, thiếu niên Mỹ mắc ALL mỗi năm. Trong đó, ước tính khoảng 600 bệnh nhân đủ điều kiện được điều trị bằng Kymriah. Tương lai, Novartis dự định mở rộng đối tượng điều trị sang các nhóm ung thư khác, chẳng hạn ung thư Lympho tế bào B lớn lan tỏa (DLBCL), một thể bệnh ung thư Lympho cấp có độ ác tính cao, nếu không được điều trị thời gian sống chỉ tính bằng tháng, chiếm khoảng 30% số bệnh nhân các thể bệnh ung thư Lympho.

Lần đầu tiên ở Mỹ, liệu pháp chỉnh sửa gen nhằm điều trị bệnh được chấp thuận chính thức. Trước đó, 2 liệu pháp gen là Glybera và Strimvelis được phê chuẩn ở Châu Âu để điều trị bệnh di truyền và liệu pháp Gendicine được phê chuẩn điều trị một số bệnh ung thư tại Trung Quốc năm 2004. Trong một tuyên bố, FDA gọi sự chấp thuận này là “hành động lịch sử”, là một “cách tiếp cận mới đối với việc điều trị ung thư và các bệnh hiểm nghèo”.

4. Ông Bruno Strigini, Giám đốc điều hành nhánh thuốc ung thư của Novartis, cho biết giá thành một đợt điều trị duy nhất với liệu pháp Kymriah là 475.000 USD (gần 11 tỉ đồng). Tuy nhiên, công ty có chương trình hỗ trợ cho bệnh nhân và bệnh nhân chỉ phải trả tiền khi điều trị đạt hiệu quả. Ông Strigini cũng so sánh rằng, phương pháp điều trị ung thư bạch cầu phổ biến nhất hiện nay ở Mỹ là ghép tủy xương có giá từ 540.000 USD - 800.000 USD, phải trả ngay trong năm đầu tiên điều trị, trong khi các phân tích đều đưa ra mức giá cho hiệu quả điều trị của Kymriah từ 600.000 đến 750.000 USD. Ông Strigini nói rằng: “Nhận thức được trách nhiệm của mình, chúng tôi đã đưa ra mức giá thấp hơn mức đó rất nhiều”. Theo Novartis, phần lớn bệnh nhân phù hợp với các tiêu chuẩn điều trị sẽ được bảo hiểm chi trả phần nào, bởi vì các bệnh nhân này đều dưới 25 tuổi, có thể dùng chung bảo hiểm với bố mẹ hoặc bảo hiểm do chính phủ tài trợ.

Tuy nhiên, mức giá đắt đỏ nói trên đã khiến nhiều người lo ngại nó có thể tạo ra một thế hệ thuốc điều trị siêu đắt mà không phải ai cũng chi trả được. TS Craig Devoe, chuyên gia về ung thư và huyết học tại Viện ung thư Northwell Health, New York nói rằng, chi phí đắt đỏ trong ngành công nghiệp ung thư là một xu hướng “không bền vững” và nói rằng mức giá mà Novartis đưa ra không phải là mức giá hợp lý. Devoe cũng cho rằng, mặc dù các kết quả thử nghiệm là tích cực và thú vị, nhưng vẫn còn nhiều nghi vấn rằng hiệu quả điều trị của liệu pháp mới sẽ kéo dài trong bao lâu? Ông nói: “Không chỉ đáp ứng hiệu quả tức thời mà hiệu quả lâu dài mới là điều mà các bệnh nhân mong muốn”.

Dù sao đi nữa, nếu bước ngoặt này hiện thực sẽ là một trang mới mở đường cho con người chiến thắng căn bệnh quái ác nhất. Tuy đến đích cả về chữa trị và giá cả còn xa, nhưng chúng ta có quyền hy vọng.

Theo BS Bình Nguyên/laodong.com.vn

Có thể bạn quan tâm

Nên xem

Hà Nội thí điểm mô hình thu gom rác trực tiếp

Hà Nội thí điểm mô hình thu gom rác trực tiếp

(LĐTĐ) Nhằm nâng cao chất lượng thu gom, vận chuyển rác trên địa bàn, từ ngày 18/12, Công ty TNHH MTV Môi trường đô thị Hà Nội (Urenco) đã thí điểm thu gom rác trực tiếp tại phường Hàng Gai, quận Hoàn Kiếm, qua đó thu được nhiều kết quả đáng ghi nhận.
Đặc sắc chương trình nghệ thuật “Tây Hồ toả sáng”

Đặc sắc chương trình nghệ thuật “Tây Hồ toả sáng”

(LĐTĐ) Tối ngày 22/12, tại Không gian Văn hóa sáng tạo quận Tây Hồ, Trung tâm Văn hóa Thông tin và Thể thao quận phối hợp với Ủy ban nhân dân (UBND) phường Yên Phụ tổ chức chương trình nghệ thuật “Tây Hồ tỏa sáng”, với sự tham gia, cổ vũ của đông đảo nhân dân và du khách.
Thanh Trì: Triển khai cho vay ưu đãi gần 700 triệu đồng tháng 12

Thanh Trì: Triển khai cho vay ưu đãi gần 700 triệu đồng tháng 12

(LĐTĐ) Vừa qua, Liên đoàn Lao động huyện Thanh Trì phối hợp với Quỹ trợ vốn công nhân, viên chức nghèo Thủ đô (Quỹ trợ vốn) triển khai chương trình cho vay ưu đãi, giải ngân vốn vay tháng 12/2024 cho 17 đoàn viên công đoàn.
Lần đầu tiên ngành Thuế thu đạt 1,7 triệu tỷ đồng

Lần đầu tiên ngành Thuế thu đạt 1,7 triệu tỷ đồng

(LĐTĐ) Vượt qua nhiều khó khăn, thách thức, cơ quan thuế triển khai đồng bộ, hiệu quả các giải pháp quản lý thu, công tác thuế năm 2024 đưa toàn ngành về đích với tổng số thu ước đạt 1.732.000 tỷ đồng.
Luật Thủ đô 2024: Cơ hội để Hà Nội phát triển thương mại văn hóa

Luật Thủ đô 2024: Cơ hội để Hà Nội phát triển thương mại văn hóa

(LĐTĐ) Việc sửa đổi Luật Thủ đô đã mang lại những điều chỉnh quan trọng, đặc biệt là trong lĩnh vực phát triển văn hóa, nhằm bảo đảm Hà Nội tiếp tục phát huy vai trò trung tâm văn hóa của cả nước.
Triển lãm “Thiên Quang”: Tôn vinh nghề thủ công truyền thống

Triển lãm “Thiên Quang”: Tôn vinh nghề thủ công truyền thống

(LĐTĐ) Triển lãm “Thiên Quang” khai thác câu chuyện về ánh sáng thiêng liêng của Trời và Đất soi chiếu Thăng Long - nơi hội tụ văn hóa, lịch sử và tinh hoa nghề thủ công truyền thống.
Ăn thử xúc xích Cocktail của TH true FOOD: Tên nghe “wow”, còn hương vị thì sao?

Ăn thử xúc xích Cocktail của TH true FOOD: Tên nghe “wow”, còn hương vị thì sao?

(LĐTĐ) Là người có thói quen trung thành với các sản phẩm đã mua cả trăm lần, tôi vẫn quyết định phá lệ một lần, ăn thử xúc xích Cocktail của TH true FOOD, để xem hương vị có gây bất ngờ như cái tên hay không.

Tin khác

"Quả ngọt" sau hành trình 11 năm mòn mỏi mong con

"Quả ngọt" sau hành trình 11 năm mòn mỏi mong con

(LĐTĐ) Hơn một thập kỷ tìm con của người lính biên phòng Vàng A Chua và cô gái H'Mông Lý Thị Xía nay đã đón hai thiên thần nhỏ đáng yêu. Căn nhà nhỏ quạnh hiu ngày nào nay đã ngập tràn tiếng cười nói trẻ thơ, chấm dứt những ngày mòn mỏi mong con của cặp vợ chồng quân nhân hiếm muộn.
Hoàn thiện Bệnh viện Hữu nghị Việt Đức và Bệnh viện Bạch Mai cơ sở 2 trong năm 2025

Hoàn thiện Bệnh viện Hữu nghị Việt Đức và Bệnh viện Bạch Mai cơ sở 2 trong năm 2025

(LĐTĐ) Chiều 20/12, Bộ Y tế gặp mặt báo chí cung cấp thông tin y tế vào trao đổi những vướng mắc trong lĩnh vực y tế về tình trạng thiếu thuốc, vật tư, vắc xin phòng bệnh, cũng như tiến độ hoàn thiện, đi vào hoạt động của 2 Bệnh viện Hữu nghị Việt Đức và Bệnh viện Bạch Mai cơ sở 2 (Hà Nam).
Trang bị kiến thức chăm sóc sức khỏe sinh sản cho vị thành niên, thanh niên

Trang bị kiến thức chăm sóc sức khỏe sinh sản cho vị thành niên, thanh niên

(LĐTĐ) Hướng đến kỷ niệm Ngày Dân số Việt Nam (26/12), nhằm trang bị kiến thức chăm sóc sức khỏe sinh sản và kỹ năng sống cho vị thành niên, thanh niên vừa qua Chi cục Dân số Hà Nội phối hợp với Trung tâm Y tế và Phòng Giáo dục và Đào tạo quận Long Biên tổ chức Hội thi Rung chuông vàng tại Trường Trung học cơ sở Chu Văn An (quận Long Biên, Hà Nội).
Hạnh phúc của những cặp vợ chồng quân nhân hiếm muộn

Hạnh phúc của những cặp vợ chồng quân nhân hiếm muộn

(LĐTĐ) Chương trình “Hỗ trợ quân nhân hiếm muộn - Yêu thương lan tỏa” chính là nguồn động viên, tiếp thêm nghị lực, sức mạnh cho các gia đình quân nhân hiếm muộn kiên trì, bền bỉ trong hành trình “tìm con” của mình càng có ý nghĩa hơn khi toàn quân đang hướng tới 80 năm thành lập Quân đội Nhân dân Việt Nam.
Tình trạng các nạn nhân vụ cháy trên đường Phạm Văn Đồng đang điều trị tại Bệnh viện E

Tình trạng các nạn nhân vụ cháy trên đường Phạm Văn Đồng đang điều trị tại Bệnh viện E

(LĐTĐ) Trong 4 nạn nhân trong vụ cháy quán hát trên đường Phạm Văn Đồng đang được cấp cứu, điều trị tại Bệnh viện E, có 2 người đã được chuyển vào khu hồi sức đặc biệt.
Sôi nổi Hội thi Rung chuông vàng tìm hiểu kiến thức về sức khỏe sinh sản vị thành niên

Sôi nổi Hội thi Rung chuông vàng tìm hiểu kiến thức về sức khỏe sinh sản vị thành niên

(LĐTĐ) Ngày 17/12, Trung tâm Y tế (TTYT) quận Long Biên phối hợp với Phòng Giáo dục và Đào tạo quận, Trường Trung học cơ sở (THCS) Chu Văn An tổ chức Hội thi Rung chuông vàng “Tìm hiểu kiến thức về Dân số, sức khỏe sinh sản vị thành niên/thanh niên” cho học sinh tại Trường.
Thời tiết chuyển lạnh, nhiều người nhập viện vì mắc sởi

Thời tiết chuyển lạnh, nhiều người nhập viện vì mắc sởi

(LĐTĐ) Giai đoạn mùa Đông Xuân với nền nhiệt thay đổi thất thường, độ ẩm cao làm tăng nguy cơ bùng phát dịch bệnh, đặc biệt là các bệnh lây truyền qua đường hô hấp, trong đó có bệnh sởi. Đáng lo ngại, nhiều người lầm tưởng bệnh sởi chủ yếu là trẻ em mắc, nhưng trên thực tế, người lớn cũng dễ mắc bệnh này và có thể gặp những biến chứng ảnh hưởng nhiều đến sức khỏe.
Nhiều người cần tham vấn tâm lý trong điều trị bệnh “khó nói”

Nhiều người cần tham vấn tâm lý trong điều trị bệnh “khó nói”

(LĐTĐ) Tâm lý ngại chia sẻ, ngại đi khám và thậm chí là khó tuân thủ chỉ định điều trị của bác sĩ cũng sẽ ảnh hưởng đến kết quả của một ca bệnh liên quan đến rối loạn tình dục.
Hà Nội ghi nhận thêm 44 trường hợp mắc sởi

Hà Nội ghi nhận thêm 44 trường hợp mắc sởi

(LĐTĐ) Theo tin từ Trung tâm Kiểm soát bệnh tật thành phố Hà Nội, trong tuần qua (từ ngày 6/12 đến ngày 13/12), toàn Thành phố ghi nhận 44 ca mắc sởi tại 20 quận, huyện, tăng 19 ca so với tuần trước đó.
Duy trì mức sinh thay thế, nâng cao chất lượng dân số

Duy trì mức sinh thay thế, nâng cao chất lượng dân số

(LĐTĐ) Quá trình già hóa dân số nhanh chóng dẫn đến nhiều thách thức về tình trạng suy giảm và thiếu hụt nguồn nhân lực... Để thích ứng và giảm tốc độ già hóa nhanh, Hà Nội đã tập trung thực hiện các biện pháp nhằm duy trì mức sinh thay thế trên địa bàn thành phố.
Xem thêm
Phiên bản di động