Liệu pháp mới: Chỉnh sửa gen để chữa ung thư

Emily Whitehead, một trong những bệnh nhân đầu tiên điều trị với Kymriah (ảnh: Centredaily, Los Angeles Times, Welt…)
lieu phap moi chinh sua gen de chua ung thu Sự thật chỉ ăn gạo lứt muối mè sẽ khỏi ung thư?
lieu phap moi chinh sua gen de chua ung thu Tìm ra phương pháp mới chữa u não mà không cần phẫu thuật
lieu phap moi chinh sua gen de chua ung thu

Theo Washington Post, chính quyền Mỹ vừa cấp phép cho phương pháp trị liệu ung thư máu bằng công nghệ biến đổi gen, mở ra hy vọng mới cho cuộc chiến chống lại một trong những “kẻ giết người” hàng đầu thế giới.

1. Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp thuận liệu pháp điều trị ung thư mới có tên Kymriah của hãng dược Novartis, Thụy Sĩ. Kymriah là tên mà Novartis đặt cho liệu pháp CAR-T của mình. Liệu pháp điều trị này không dùng thuốc hay phương pháp hóa, xạ trị, vốn có thể làm suy yếu khả năng miễn dịch của cơ thể, cũng không thay thế gen bệnh bằng gen khỏe mạnh, mà là một liệu pháp miễn dịch: CAR-T “đào tạo” các tế bào Lympho T - một loại bạch cầu có chức năng miễn dịch - của bệnh nhân, để chúng nhận diện và tiêu diệt tế bào ung thư.

Các tế bào Lympho T được lấy ra bằng một quy trình lọc máu đặc biệt, rồi được đưa tới phòng thí nghiệm để chỉnh sửa gen. Các nhà khoa học tái lập trình (sửa chữa) AND bằng cách dùng một virus lành tính để đưa một đoạn mã di truyền (một đoạn gen) vào cấu trúc gen của tế bào T. AND “mới” sẽ “hướng dẫn” tế bào T cách tạo ra thụ thể kháng nguyên (có khả năng nhận diện kháng nguyên và kích hoạt miễn dịch đặc hiệu) nhân tạo (chimeric antigen receptor - CAR), nhận biết được CD19, một phân tử có nhiều ở tế bào bạch cầu ung thư (vì thế khi mới triển khai, liệu pháp này có tên CTL019). Sau đó, các tế bào T đã được “đào tạo” này được đưa trở lại cơ thể bệnh nhân, để chúng săn lùng, tấn công tiêu diệt các tế bào bạch cầu bị ung thư. Kymriah rất phức tạp, đòi hỏi điều chỉnh theo từng bệnh nhân...

2. Kymriah đã được FDA cho phép dùng để điều trị những bệnh nhân mắc bệnh ung thư máu (bệnh bạch cầu, bệnh máu trắng) cấp thể Lympo (Acute Lymphocytic Leukemia - ALL, phổ biến ở trẻ nhỏ; một trong 4 thể lâm sàng chính của bệnh máu trắng) từ 3 - 25 tuổi, một loại ung thư máu ác tính do sinh ra quá nhiều tế bào bạch cầu non yếu (không có khả năng miễn dịch), mà mỗi năm khoảng 6.250 người Mỹ mắc phải... Trong cơ thể, tế bào T trưởng thành có thể sống tới một năm (trong khi hầu hết các loại bạch cầu khác sống rất ngắn) đã trải qua quá trình ‘đào tạo” ở tuyến ức: Sinh ra từ tế bào gốc vạn năng, hầu hết các tế bào T “phải” tới vùng vỏ tuyến ức để được các hormone tuyến ức “dạy bảo” cách nhận biết kháng nguyên và phân biệt kháng nguyên của cơ thể với kháng nguyên lạ (ngoại nhập). Sau “khóa học”, 95 % các tế bào T không “lĩnh hội” được khả năng này sẽ bị “chết theo chương trình”, chỉ có 5% tế bào T có được khả năng này, tức là không chống lại kháng nguyên của “mình”, chỉ chống lại kháng nguyên lạ, gọi là tế bào đã được biệt hóa (trưởng thành) đi vào tủy tuyến ức để tiếp tục “chín”. Bằng cách phát hiện các protein khác nhau trên bề mặt tế bào T, chính là các thụ thể kháng nguyên (gọi là “dấu ấn” bề mặt), người ta biết được mức độ (hay giai đoạn) “chín” của nó và số lượng cũng như thứ tự các “dấu ấn” giúp phân loại những nhóm tế bào T (CD4, CD8, CD3...) có khả năng nhận diện kháng nguyên cao hay thấp... Tuy nhiên, sự “đào tạo” tự nhiên này chỉ giúp các tế bào Lympho T nhận biết và tiêu diệt các tác nhân (chính là kháng nguyên) không gây bệnh ung thư...

Novartis cho biết, kết quả thử nghiệm trên 63 tình nguyện viên trong 3 tháng cho thấy hiệu quả trị bệnh của Kymriah đạt 83%. Hãng dược phẩm lớn nhất Thụy Sĩ này cũng dự định nộp đơn xin cấp phép lên cơ quan quản lý dược phẩm Châu Âu (EMA) vào cuối năm nay.

3. Tại Mỹ, các thử nghiệm được tiến hành dưới sự chỉ đạo của TS Carl June, Đại học Pennsylvania. Một trong những bệnh nhân đầu tiên được thử nghiệm là Emily Whitehead, 12 tuổi. Emily được điều trị từ 6 năm trước và sau đó em đã không còn dấu hiệu của bệnh ung thư. TS Carl June nhận định, liệu pháp là bước ngoặt mang đến hy vọng cho những người mắc ung thư và nhiều bệnh nguy hiểm khác.

BS chuyên khoa ung thư nhi Kevin Curran ở Trung tâm ung thư Memorial Sloan Kettering đánh giá: Kymriah “vô cùng thú vị” và kỳ vọng nó sẽ vượt qua phương pháp cấy ghép tủy xương mà ông cho là đã lỗi thời.

Hiện tại, liệu pháp Kymriah được FDA chấp thuận sử dụng cho những bệnh nhân dưới 25 tuổi, mắc ALL không đáp ứng với hóa, xạ trị, hoặc những người ung thư máu tái phát sau điều trị hóa, xạ trị. Thống kê cho thấy khoảng 3.100 trẻ em và thanh, thiếu niên Mỹ mắc ALL mỗi năm. Trong đó, ước tính khoảng 600 bệnh nhân đủ điều kiện được điều trị bằng Kymriah. Tương lai, Novartis dự định mở rộng đối tượng điều trị sang các nhóm ung thư khác, chẳng hạn ung thư Lympho tế bào B lớn lan tỏa (DLBCL), một thể bệnh ung thư Lympho cấp có độ ác tính cao, nếu không được điều trị thời gian sống chỉ tính bằng tháng, chiếm khoảng 30% số bệnh nhân các thể bệnh ung thư Lympho.

Lần đầu tiên ở Mỹ, liệu pháp chỉnh sửa gen nhằm điều trị bệnh được chấp thuận chính thức. Trước đó, 2 liệu pháp gen là Glybera và Strimvelis được phê chuẩn ở Châu Âu để điều trị bệnh di truyền và liệu pháp Gendicine được phê chuẩn điều trị một số bệnh ung thư tại Trung Quốc năm 2004. Trong một tuyên bố, FDA gọi sự chấp thuận này là “hành động lịch sử”, là một “cách tiếp cận mới đối với việc điều trị ung thư và các bệnh hiểm nghèo”.

4. Ông Bruno Strigini, Giám đốc điều hành nhánh thuốc ung thư của Novartis, cho biết giá thành một đợt điều trị duy nhất với liệu pháp Kymriah là 475.000 USD (gần 11 tỉ đồng). Tuy nhiên, công ty có chương trình hỗ trợ cho bệnh nhân và bệnh nhân chỉ phải trả tiền khi điều trị đạt hiệu quả. Ông Strigini cũng so sánh rằng, phương pháp điều trị ung thư bạch cầu phổ biến nhất hiện nay ở Mỹ là ghép tủy xương có giá từ 540.000 USD - 800.000 USD, phải trả ngay trong năm đầu tiên điều trị, trong khi các phân tích đều đưa ra mức giá cho hiệu quả điều trị của Kymriah từ 600.000 đến 750.000 USD. Ông Strigini nói rằng: “Nhận thức được trách nhiệm của mình, chúng tôi đã đưa ra mức giá thấp hơn mức đó rất nhiều”. Theo Novartis, phần lớn bệnh nhân phù hợp với các tiêu chuẩn điều trị sẽ được bảo hiểm chi trả phần nào, bởi vì các bệnh nhân này đều dưới 25 tuổi, có thể dùng chung bảo hiểm với bố mẹ hoặc bảo hiểm do chính phủ tài trợ.

Tuy nhiên, mức giá đắt đỏ nói trên đã khiến nhiều người lo ngại nó có thể tạo ra một thế hệ thuốc điều trị siêu đắt mà không phải ai cũng chi trả được. TS Craig Devoe, chuyên gia về ung thư và huyết học tại Viện ung thư Northwell Health, New York nói rằng, chi phí đắt đỏ trong ngành công nghiệp ung thư là một xu hướng “không bền vững” và nói rằng mức giá mà Novartis đưa ra không phải là mức giá hợp lý. Devoe cũng cho rằng, mặc dù các kết quả thử nghiệm là tích cực và thú vị, nhưng vẫn còn nhiều nghi vấn rằng hiệu quả điều trị của liệu pháp mới sẽ kéo dài trong bao lâu? Ông nói: “Không chỉ đáp ứng hiệu quả tức thời mà hiệu quả lâu dài mới là điều mà các bệnh nhân mong muốn”.

Dù sao đi nữa, nếu bước ngoặt này hiện thực sẽ là một trang mới mở đường cho con người chiến thắng căn bệnh quái ác nhất. Tuy đến đích cả về chữa trị và giá cả còn xa, nhưng chúng ta có quyền hy vọng.

Theo BS Bình Nguyên/laodong.com.vn

Có thể bạn quan tâm

Nên xem

Luật Thủ đô năm 2024: Những đột phá trong phát triển văn hóa, thể thao và du lịch

Luật Thủ đô năm 2024: Những đột phá trong phát triển văn hóa, thể thao và du lịch

(LĐTĐ) Một trong những điểm nổi bật của Luật Thủ đô 2024 là các quy định về phát triển văn hóa, thể thao và du lịch được quy định tại Điều 21. Điều này thể hiện rõ mục tiêu xây dựng và phát triển Thủ đô trở thành "Văn hiến - Văn minh - Hiện đại", đồng thời là trung tâm hội tụ, kết tinh văn hoá của cả nước.
Bộ trưởng Đào Ngọc Dung: Việt Nam phấn đấu top 3 ASEAN về đổi mới sáng tạo toàn cầu

Bộ trưởng Đào Ngọc Dung: Việt Nam phấn đấu top 3 ASEAN về đổi mới sáng tạo toàn cầu

(LĐTĐ) Bộ trưởng Bộ Lao động, Thương binh và Xã hội Đào Ngọc Dung cho rằng, bên cạnh việc chú trọng đào tạo nhân lực đại trà, thì phải chú trọng đào tạo nhân lực chất lượng cao gắn liền với đẩy mạnh nghiên cứu khoa học, phát triển ứng dụng công nghệ, thúc đẩy khởi nghiệp đổi mới sáng tạo. Phấn đấu đến cuối năm 2025, Việt Nam phải nằm trong top 3 các nước dẫn đầu ASEAN về đổi mới sáng tạo toàn cầu.
Nhiều hoạt động hấp dẫn tại Lễ hội văn hóa ẩm thực Hà Nội 2024

Nhiều hoạt động hấp dẫn tại Lễ hội văn hóa ẩm thực Hà Nội 2024

(LĐTĐ) Lễ hội văn hóa ẩm thực Hà Nội 2024 sẽ được tổ chức từ ngày 29/11 đến hết ngày 1/12/2024, tại Công viên Thống Nhất, với nhiều hoạt động hấp dẫn, qua đó, tăng cường giới thiệu, quảng bá các sản phẩm văn hóa ẩm thực, làng nghề truyền thống địa phương
Bộ trưởng Nguyễn Kim Sơn nói về việc học sinh thi vào lớp 10

Bộ trưởng Nguyễn Kim Sơn nói về việc học sinh thi vào lớp 10

(LĐTĐ) Giải trình, làm rõ một số vấn đề tại Kỳ họp thứ 8, Quốc hội khóa XV, chiều 4/11, Bộ trưởng Bộ Giáo dục và Đào tạo Nguyễn Kim Sơn cho biết, hiện nay học sinh phải đối mặt với sức ép rất lớn khi thi vào lớp 10. Do vậy, đã đến lúc chúng ta cần phải đánh giá một cách đầy đủ sau một thời gian triển khai Quyết định 522/QĐ-TTg 2018, mức độ phù hợp còn đến đâu, bởi đây là căn cứ mà rất nhiều địa phương dựa vào.
Lương khởi điểm của công chức chỉ đủ thuê nhà bình dân và chi tiêu tằn tiện

Lương khởi điểm của công chức chỉ đủ thuê nhà bình dân và chi tiêu tằn tiện

(LĐTĐ) Đại biểu Hà Sỹ Đồng cho rằng, dù lương cơ sở tăng 30%, nhưng một cán bộ, công chức mới được tuyển dụng, dù xuất sắc đến đâu, lương cũng chỉ mới đủ tiền thuê nhà ở mức bình dân, và chi tiêu phải hết sức tằn tiện...
Hơn 1 triệu người đăng ký tài khoản “Công dân Thủ đô số” - iHanoi”

Hơn 1 triệu người đăng ký tài khoản “Công dân Thủ đô số” - iHanoi”

(LĐTĐ) Theo Sở Thông tin và Truyền thông Hà Nội, tính đến ngày 31/10, sau 4 tháng đi vào hoạt động chính thức, ứng dụng “Công dân Thủ đô số” - iHanoi đã có khoảng 14 triệu lượt người dân truy cập khai thác, sử dụng. Tổng số người dùng đăng ký tài khoản trên ứng dụng là 1.043.724.
Đưa kiến thức pháp luật đến với học sinh Thủ đô

Đưa kiến thức pháp luật đến với học sinh Thủ đô

(LĐTĐ) Thời gian qua, công tác tuyên truyền, phổ biến giáo dục pháp luật trong các trường học trên địa bàn thành phố Hà Nội được đặc biệt chú trọng. Bám sát đặc điểm, điều kiện địa phương, nội dung, hình thức tuyên truyền từng bước được đổi mới theo hướng ngắn gọn, dễ hiểu, sinh động và phù hợp với tâm lý, nhận thức của học sinh.

Tin khác

Y học tái tạo - Xu hướng mới trong điều trị bệnh lý cơ xương khớp

Y học tái tạo - Xu hướng mới trong điều trị bệnh lý cơ xương khớp

(LĐTĐ) Hội nghị Khoa học thường niên - Hội Thấp khớp học Thái Nguyên TRA 2024 với chủ đề "Tiếp cận đa chiều trong xu hướng điều trị mới các bệnh cơ xương khớp" vừa diễn ra tại Thái Nguyên.
Đề xuất công nhận Ngày Chiều cao thế giới

Đề xuất công nhận Ngày Chiều cao thế giới

(LĐTĐ) Các thành viên trong Cộng đồng chuyên gia phát triển chiều cao của Việt Nam vừa đề xuất ngày 11/11 là Ngày Chiều cao thế giới.
Đồng hành cùng các gia đình hiếm muộn trên hành trình “tìm con”

Đồng hành cùng các gia đình hiếm muộn trên hành trình “tìm con”

(LĐTĐ) “Hành trình tìm con của các gia đình hiếm muộn là một hành trình dài, với rất nhiều rào cản về kinh tế và tâm lý mà họ phải vượt qua. Thấu hiểu điều đó, từ khi thành lập (2009) đến nay, Bệnh viện Nam học và Hiếm muộn Hà Nội luôn chú trọng tới các chương trình hỗ trợ cộng đồng hiếm muộn, với mong muốn san sẻ một phần chi phí cũng như động viên tinh thần các cặp vợ chồng trên hành trình tìm con”, bác sĩ Phạm Văn Hưởng, Phó Giám đốc chuyên môn Bệnh viện Nam học và Hiếm muộn Hà Nội chia sẻ.
Nhân viên y tế trung tâm tiêm chủng cứu sống cụ ông bị nhồi máu cơ tim khi đi trên đường

Nhân viên y tế trung tâm tiêm chủng cứu sống cụ ông bị nhồi máu cơ tim khi đi trên đường

(LĐTĐ) Người đàn ông 62 tuổi gặp tình trạng nguy kịch và đột ngột té ngã khi đang di chuyển trên đường với triệu chứng nhồi máu cơ tim đã được bác sĩ của một cơ sở tiêm chủng gần đó sơ cứu kịp thời.
Phát động giải chạy vì trẻ sinh non

Phát động giải chạy vì trẻ sinh non

(LĐTĐ) Ngày 2/11, Vụ Sức khỏe Bà mẹ - Trẻ em (Bộ Y tế) phối hợp với Bu Baby tổ chức Giải chạy vì trẻ sinh non 2024 - Tiny Hope. Giải chạy diễn ra từ ngày 2 đến 11/1/2024.
Phẫu thuật thành công cho bệnh nhi 7 tuổi gãy xương đùi

Phẫu thuật thành công cho bệnh nhi 7 tuổi gãy xương đùi

(LĐTĐ) Bệnh viện Nhi Hà Nội vừa phẫu thuật thành công cho bệnh nhi 7 tuổi bị gãy xương đùi, bằng kỹ thuật đóng đinh nội tủy trên màn hình tăng sáng C-arm. Đây là phương pháp phẫu thuật xâm lấn tối thiểu, hiệu quả, giúp bệnh nhân có thể vận động và phục hồi sớm.
6 giờ phẫu thuật hồi sinh sự sống cho trẻ mắc bệnh tim bẩm sinh nghiêm trọng

6 giờ phẫu thuật hồi sinh sự sống cho trẻ mắc bệnh tim bẩm sinh nghiêm trọng

(LĐTĐ) Suốt 16 năm sống chung với bệnh tim bẩm sinh chuyển gốc động mạch phức tạp, bệnh nhi N.V.V (ở Bắc Giang) luôn trong tình trạng mệt mỏi, thở dốc, da xanh tím. Sau ca phẫu thuật sửa chữa toàn bộ dị tật diễn ra vào cuối tháng 7/2024 tại Bệnh viện Nhi Trung ương, trái tim của em đã được “hồi sinh” hoàn toàn. Và cũng kể từ đây, N.V.V đã bước vào một cuộc đời mới tươi sáng hơn.
Những điều cần biết để tránh đột quỵ khi chạy bộ

Những điều cần biết để tránh đột quỵ khi chạy bộ

(LĐTĐ) Gần đây, đã xảy ra một số trường hợp đột quỵ khi chạy bộ, khiến nhiều người lo ngại. Để hạn chế nguy cơ và phòng tránh đột quỵ, người chạy cần chú ý một số kiến thức cần thiết cho bản thân.
Phẫu thuật nội soi tuyến giáp qua đường tiền đình miệng

Phẫu thuật nội soi tuyến giáp qua đường tiền đình miệng

(LĐTĐ) Vừa qua, các bác sĩ Khoa Ngoại thần kinh lồng ngực - Bệnh viện Đa khoa Hà Đông đã thực hiện thành công ca phẫu thuật nội soi tuyến giáp qua đường tiền đình miệng cho nữ bệnh nhân 25 tuổi. Kỹ thuật nội soi tuyến giáp qua đường tiền đình miệng với ưu điểm vượt trội, an toàn, không để lại sẹo, tiết kiệm chi phí, phục hồi sức khỏe nhanh chóng cho bệnh nhân.
4 bệnh nhân được hồi sinh sự sống từ mô, tạng của người chết não hiến tặng

4 bệnh nhân được hồi sinh sự sống từ mô, tạng của người chết não hiến tặng

(LĐTĐ) Nhập viện trong trình trạng hôn mê sâu, dù đã được các bác sĩ Bệnh viện Bạch Mai tích cực điều trị, anh Lê Tiến S (36 tuổi, ở Hà Nam) đã không qua khỏi, được chẩn đoán chết não. Gia đình anh hiến tặng tim, gan, thận để cứu 4 người bệnh khác.
Xem thêm
Phiên bản di động