Liệu pháp mới: Chỉnh sửa gen để chữa ung thư

Emily Whitehead, một trong những bệnh nhân đầu tiên điều trị với Kymriah (ảnh: Centredaily, Los Angeles Times, Welt…)
lieu phap moi chinh sua gen de chua ung thu Sự thật chỉ ăn gạo lứt muối mè sẽ khỏi ung thư?
lieu phap moi chinh sua gen de chua ung thu Tìm ra phương pháp mới chữa u não mà không cần phẫu thuật
lieu phap moi chinh sua gen de chua ung thu

Theo Washington Post, chính quyền Mỹ vừa cấp phép cho phương pháp trị liệu ung thư máu bằng công nghệ biến đổi gen, mở ra hy vọng mới cho cuộc chiến chống lại một trong những “kẻ giết người” hàng đầu thế giới.

1. Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp thuận liệu pháp điều trị ung thư mới có tên Kymriah của hãng dược Novartis, Thụy Sĩ. Kymriah là tên mà Novartis đặt cho liệu pháp CAR-T của mình. Liệu pháp điều trị này không dùng thuốc hay phương pháp hóa, xạ trị, vốn có thể làm suy yếu khả năng miễn dịch của cơ thể, cũng không thay thế gen bệnh bằng gen khỏe mạnh, mà là một liệu pháp miễn dịch: CAR-T “đào tạo” các tế bào Lympho T - một loại bạch cầu có chức năng miễn dịch - của bệnh nhân, để chúng nhận diện và tiêu diệt tế bào ung thư.

Các tế bào Lympho T được lấy ra bằng một quy trình lọc máu đặc biệt, rồi được đưa tới phòng thí nghiệm để chỉnh sửa gen. Các nhà khoa học tái lập trình (sửa chữa) AND bằng cách dùng một virus lành tính để đưa một đoạn mã di truyền (một đoạn gen) vào cấu trúc gen của tế bào T. AND “mới” sẽ “hướng dẫn” tế bào T cách tạo ra thụ thể kháng nguyên (có khả năng nhận diện kháng nguyên và kích hoạt miễn dịch đặc hiệu) nhân tạo (chimeric antigen receptor - CAR), nhận biết được CD19, một phân tử có nhiều ở tế bào bạch cầu ung thư (vì thế khi mới triển khai, liệu pháp này có tên CTL019). Sau đó, các tế bào T đã được “đào tạo” này được đưa trở lại cơ thể bệnh nhân, để chúng săn lùng, tấn công tiêu diệt các tế bào bạch cầu bị ung thư. Kymriah rất phức tạp, đòi hỏi điều chỉnh theo từng bệnh nhân...

2. Kymriah đã được FDA cho phép dùng để điều trị những bệnh nhân mắc bệnh ung thư máu (bệnh bạch cầu, bệnh máu trắng) cấp thể Lympo (Acute Lymphocytic Leukemia - ALL, phổ biến ở trẻ nhỏ; một trong 4 thể lâm sàng chính của bệnh máu trắng) từ 3 - 25 tuổi, một loại ung thư máu ác tính do sinh ra quá nhiều tế bào bạch cầu non yếu (không có khả năng miễn dịch), mà mỗi năm khoảng 6.250 người Mỹ mắc phải... Trong cơ thể, tế bào T trưởng thành có thể sống tới một năm (trong khi hầu hết các loại bạch cầu khác sống rất ngắn) đã trải qua quá trình ‘đào tạo” ở tuyến ức: Sinh ra từ tế bào gốc vạn năng, hầu hết các tế bào T “phải” tới vùng vỏ tuyến ức để được các hormone tuyến ức “dạy bảo” cách nhận biết kháng nguyên và phân biệt kháng nguyên của cơ thể với kháng nguyên lạ (ngoại nhập). Sau “khóa học”, 95 % các tế bào T không “lĩnh hội” được khả năng này sẽ bị “chết theo chương trình”, chỉ có 5% tế bào T có được khả năng này, tức là không chống lại kháng nguyên của “mình”, chỉ chống lại kháng nguyên lạ, gọi là tế bào đã được biệt hóa (trưởng thành) đi vào tủy tuyến ức để tiếp tục “chín”. Bằng cách phát hiện các protein khác nhau trên bề mặt tế bào T, chính là các thụ thể kháng nguyên (gọi là “dấu ấn” bề mặt), người ta biết được mức độ (hay giai đoạn) “chín” của nó và số lượng cũng như thứ tự các “dấu ấn” giúp phân loại những nhóm tế bào T (CD4, CD8, CD3...) có khả năng nhận diện kháng nguyên cao hay thấp... Tuy nhiên, sự “đào tạo” tự nhiên này chỉ giúp các tế bào Lympho T nhận biết và tiêu diệt các tác nhân (chính là kháng nguyên) không gây bệnh ung thư...

Novartis cho biết, kết quả thử nghiệm trên 63 tình nguyện viên trong 3 tháng cho thấy hiệu quả trị bệnh của Kymriah đạt 83%. Hãng dược phẩm lớn nhất Thụy Sĩ này cũng dự định nộp đơn xin cấp phép lên cơ quan quản lý dược phẩm Châu Âu (EMA) vào cuối năm nay.

3. Tại Mỹ, các thử nghiệm được tiến hành dưới sự chỉ đạo của TS Carl June, Đại học Pennsylvania. Một trong những bệnh nhân đầu tiên được thử nghiệm là Emily Whitehead, 12 tuổi. Emily được điều trị từ 6 năm trước và sau đó em đã không còn dấu hiệu của bệnh ung thư. TS Carl June nhận định, liệu pháp là bước ngoặt mang đến hy vọng cho những người mắc ung thư và nhiều bệnh nguy hiểm khác.

BS chuyên khoa ung thư nhi Kevin Curran ở Trung tâm ung thư Memorial Sloan Kettering đánh giá: Kymriah “vô cùng thú vị” và kỳ vọng nó sẽ vượt qua phương pháp cấy ghép tủy xương mà ông cho là đã lỗi thời.

Hiện tại, liệu pháp Kymriah được FDA chấp thuận sử dụng cho những bệnh nhân dưới 25 tuổi, mắc ALL không đáp ứng với hóa, xạ trị, hoặc những người ung thư máu tái phát sau điều trị hóa, xạ trị. Thống kê cho thấy khoảng 3.100 trẻ em và thanh, thiếu niên Mỹ mắc ALL mỗi năm. Trong đó, ước tính khoảng 600 bệnh nhân đủ điều kiện được điều trị bằng Kymriah. Tương lai, Novartis dự định mở rộng đối tượng điều trị sang các nhóm ung thư khác, chẳng hạn ung thư Lympho tế bào B lớn lan tỏa (DLBCL), một thể bệnh ung thư Lympho cấp có độ ác tính cao, nếu không được điều trị thời gian sống chỉ tính bằng tháng, chiếm khoảng 30% số bệnh nhân các thể bệnh ung thư Lympho.

Lần đầu tiên ở Mỹ, liệu pháp chỉnh sửa gen nhằm điều trị bệnh được chấp thuận chính thức. Trước đó, 2 liệu pháp gen là Glybera và Strimvelis được phê chuẩn ở Châu Âu để điều trị bệnh di truyền và liệu pháp Gendicine được phê chuẩn điều trị một số bệnh ung thư tại Trung Quốc năm 2004. Trong một tuyên bố, FDA gọi sự chấp thuận này là “hành động lịch sử”, là một “cách tiếp cận mới đối với việc điều trị ung thư và các bệnh hiểm nghèo”.

4. Ông Bruno Strigini, Giám đốc điều hành nhánh thuốc ung thư của Novartis, cho biết giá thành một đợt điều trị duy nhất với liệu pháp Kymriah là 475.000 USD (gần 11 tỉ đồng). Tuy nhiên, công ty có chương trình hỗ trợ cho bệnh nhân và bệnh nhân chỉ phải trả tiền khi điều trị đạt hiệu quả. Ông Strigini cũng so sánh rằng, phương pháp điều trị ung thư bạch cầu phổ biến nhất hiện nay ở Mỹ là ghép tủy xương có giá từ 540.000 USD - 800.000 USD, phải trả ngay trong năm đầu tiên điều trị, trong khi các phân tích đều đưa ra mức giá cho hiệu quả điều trị của Kymriah từ 600.000 đến 750.000 USD. Ông Strigini nói rằng: “Nhận thức được trách nhiệm của mình, chúng tôi đã đưa ra mức giá thấp hơn mức đó rất nhiều”. Theo Novartis, phần lớn bệnh nhân phù hợp với các tiêu chuẩn điều trị sẽ được bảo hiểm chi trả phần nào, bởi vì các bệnh nhân này đều dưới 25 tuổi, có thể dùng chung bảo hiểm với bố mẹ hoặc bảo hiểm do chính phủ tài trợ.

Tuy nhiên, mức giá đắt đỏ nói trên đã khiến nhiều người lo ngại nó có thể tạo ra một thế hệ thuốc điều trị siêu đắt mà không phải ai cũng chi trả được. TS Craig Devoe, chuyên gia về ung thư và huyết học tại Viện ung thư Northwell Health, New York nói rằng, chi phí đắt đỏ trong ngành công nghiệp ung thư là một xu hướng “không bền vững” và nói rằng mức giá mà Novartis đưa ra không phải là mức giá hợp lý. Devoe cũng cho rằng, mặc dù các kết quả thử nghiệm là tích cực và thú vị, nhưng vẫn còn nhiều nghi vấn rằng hiệu quả điều trị của liệu pháp mới sẽ kéo dài trong bao lâu? Ông nói: “Không chỉ đáp ứng hiệu quả tức thời mà hiệu quả lâu dài mới là điều mà các bệnh nhân mong muốn”.

Dù sao đi nữa, nếu bước ngoặt này hiện thực sẽ là một trang mới mở đường cho con người chiến thắng căn bệnh quái ác nhất. Tuy đến đích cả về chữa trị và giá cả còn xa, nhưng chúng ta có quyền hy vọng.

Theo BS Bình Nguyên/laodong.com.vn

Có thể bạn quan tâm

Nên xem

Từ 25/12: Phụ huynh bắt buộc quản lý hoạt động mạng xã hội của trẻ em dưới 16 tuổi

Từ 25/12: Phụ huynh bắt buộc quản lý hoạt động mạng xã hội của trẻ em dưới 16 tuổi

(LĐTĐ) Từ ngày 25/12/2024, trẻ em dưới 16 tuổi tại Việt Nam sẽ không thể tự đăng ký tài khoản mạng xã hội. Theo quy định mới trong Nghị định 147/2024/NĐ-CP, cha mẹ hoặc người giám hộ sẽ phải thực hiện việc này và chịu trách nhiệm giám sát mọi hoạt động của trẻ trên mạng xã hội.
Từ 1/1/2025, ứng dụng ngân hàng không được ghi nhớ mật khẩu đăng nhập

Từ 1/1/2025, ứng dụng ngân hàng không được ghi nhớ mật khẩu đăng nhập

(LĐTĐ) Theo Thông tư 50/2024/TT-NHNN được Ngân hàng Nhà nước ban hành, kể từ ngày 1/1/2025, các ứng dụng ngân hàng sẽ không được trang bị chức năng lưu mật khẩu đăng nhập tài khoản của người dùng.
Bắt đầu chiến dịch kiểm tra vận tải hành khách cuối năm

Bắt đầu chiến dịch kiểm tra vận tải hành khách cuối năm

(LĐTĐ) N gày 22/11, lực lượng chức năng đã khởi động chiến dịch kiểm tra toàn diện việc vận tải hành khách trong dịp cuối năm nhằm đảm bảo an toàn giao thông và trật tự đô thị. Tổ công tác liên ngành bao gồm Đội Cảnh sát giao thông (CSGT) đường bộ số 14 và Công an quận Hoàng Mai đã tiến hành các đợt kiểm tra đột xuất tại Bến xe Giáp Bát, đồng thời thiết lập các chốt kiểm soát xung quanh khu vực.
Tỷ giá USD hôm nay 23/11: Giá USD trên thị trường tự do giảm sâu

Tỷ giá USD hôm nay 23/11: Giá USD trên thị trường tự do giảm sâu

(LĐTĐ) Hôm nay 23/11, các ngân hàng thương mại đều tăng giá chiều mua vào đồng USD, giao dịch chủ yếu ở 25.509 đồng/USD.
Giá xăng dầu hôm nay (23/11): Giá dầu thế giới tăng cao nhất trong hai tuần

Giá xăng dầu hôm nay (23/11): Giá dầu thế giới tăng cao nhất trong hai tuần

(LĐTĐ) Hôm nay (23/11/2024), giá dầu thế giới tăng khoảng 1%, đạt mức cao nhất trong hai tuần, do cuộc xung đột leo thang ở Ukraine làm tăng mức rủi ro địa chính trị. Cụ thể, giá dầu WTI ở mốc 71,25 USD/thùng, tăng 1,64%, giá dầu Brent ở mốc 75,14 USD/thùng, tăng 1,23%.
Giá vàng hôm nay 23/11: Giá vàng miếng SJC, vàng nhẫn đồng loạt tăng cao

Giá vàng hôm nay 23/11: Giá vàng miếng SJC, vàng nhẫn đồng loạt tăng cao

(LĐTĐ) Giá vàng hôm nay 23/11: Giá vàng thế giới nhảy vọt thúc đẩy giá vàng miếng SJC lẫn vàng nhẫn cùng lên mốc cao mới.
Dự báo thời tiết Hà Nội ngày 23/11: Trời nhiều mây, trưa chiều giảm mây trời nắng

Dự báo thời tiết Hà Nội ngày 23/11: Trời nhiều mây, trưa chiều giảm mây trời nắng

(LĐTĐ) Dự báo ngày 23/11, khu vực Hà Nội trời nhiều mây, không mưa, trưa chiều giảm mây trời nắng.

Tin khác

Kháng thuốc đang đe dọa nghiêm trọng sức khỏe cộng đồng

Kháng thuốc đang đe dọa nghiêm trọng sức khỏe cộng đồng

(LĐTĐ) Sáng 22/11, Bộ Y tế với sự hỗ trợ của Tổ chức Y tế Thế giới (WHO) và các đối tác quốc tế cùng phối hợp tổ chức Tuần lễ nâng cao nhận thức về kháng thuốc (AMR) (từ 18-24/11/2024) với chủ đề “Giáo dục, vận động, hành động ngay”, nhằm mục đích đẩy nhanh các nỗ lực nâng cao nhận thức và hành động đối phó với mối đe dọa ngày càng tăng của kháng thuốc.
Nam bệnh nhân mất 1/2 lượng máu trong cơ thể vì sốt xuất huyết

Nam bệnh nhân mất 1/2 lượng máu trong cơ thể vì sốt xuất huyết

(LĐTĐ) Các bác sĩ Bệnh viện Bệnh nhiệt đới Trung ương vừa tiếp nhận và điều trị thành công cho một bệnh nhân sốt xuất huyết nặng. Nam bệnh nhân đã bị mất 1/2 lượng máu trong cơ thể khi bị sốt xuất huyết ở ngày thứ 6.
Thêm giải pháp nâng cao sức khỏe các nhóm yếu thế tại Việt Nam

Thêm giải pháp nâng cao sức khỏe các nhóm yếu thế tại Việt Nam

(LĐTĐ) Sáng 21/11, tại Hà Nội, Bộ Y tế phối hợp với Chương trình Phát triển Liên hợp quốc (UNDP) tổ chức Lễ khởi động Dự án: "Ứng dụng y tế từ xa nhằm tăng cường tiếp cận dịch vụ y tế cho các nhóm yếu thế tại Việt Nam".
Báo động xu hướng trẻ hóa đối tượng nhiễm HIV

Báo động xu hướng trẻ hóa đối tượng nhiễm HIV

(LĐTĐ) Dịch HIV/AIDS tại Việt Nam đang có nhiều diễn biến phức tạp với sự thay đổi rõ rệt trong hình thái lây nhiễm. Trong đó, nhóm nam quan hệ tình dục đồng giới (MSM) vẫn là nguồn lây chính của dịch HIV trong năm 2024. Đáng lo ngại, đối tượng nhiễm HIV mới tại Việt Nam ngày càng trẻ hóa.
“Chúng tôi đánh giá cao tinh thần học hỏi của đội ngũ FPT Long Châu!”

“Chúng tôi đánh giá cao tinh thần học hỏi của đội ngũ FPT Long Châu!”

(LĐTĐ) Với tiêu chí phục vụ chăm sóc sức khỏe cộng đồng theo 4 đúng: "Đúng bệnh, đúng thuốc, đúng liều, đúng giá", đội ngũ FPT Long Châu đã tham gia tích cực các hội nghị chuyên khoa nhằm nâng cao năng lực chuyên môn, phục vụ cộng đồng tốt hơn.
Chiến lược đào tạo giúp đội ngũ Long Châu tự tin chăm sóc sức khỏe hơn 20 triệu khách hàng

Chiến lược đào tạo giúp đội ngũ Long Châu tự tin chăm sóc sức khỏe hơn 20 triệu khách hàng

(LĐTĐ) Kiên định với khát vọng kiến tạo một hệ sinh thái chăm sóc sức khỏe toàn diện Long Châu xem việc đầu tư đào tạo một nguồn nhân lực chất lượng là điều tất yếu. Nhờ đó, đội ngũ y tế Long Châu ngày càng tự tin và chuyên nghiệp, sẵn sàng phục vụ sức khỏe cộng đồng một cách tốt nhất.
Phát hiện sớm, can thiệp kịp thời các vấn đề liên quan đến thính giác ở trẻ em

Phát hiện sớm, can thiệp kịp thời các vấn đề liên quan đến thính giác ở trẻ em

(LĐTĐ) Với mục tiêu phát hiện sớm và can thiệp kịp thời các vấn đề liên quan đến thính giác ở trẻ em, thời gian qua, Trung tâm Y tế các quận, huyện phối hợp với các trường mầm non trên địa bàn Thành phố tổ chức chương trình khám sàng lọc khiếm thính cho trẻ từ 3 - 4 tuổi.
Mỗi ngày phát hiện 70 ca mắc bệnh sởi tại Đồng Nai

Mỗi ngày phát hiện 70 ca mắc bệnh sởi tại Đồng Nai

(LĐTĐ) Theo Trung tâm Kiểm soát bệnh tật (CDC) tỉnh Đồng Nai, trong tổng số các ca mắc bệnh phần lớn chưa được tiêm đủ 2 mũi vắc xin phòng chống sởi.
Hạnh phúc "nảy mầm" sau 7 năm hiếm muộn

Hạnh phúc "nảy mầm" sau 7 năm hiếm muộn

(LĐTĐ) Gần 7 năm trên hành trình hiếm muộn ròng rã "tìm con", chưa bao giờ chị Bùi Thị Giang (sinh năm 1988, ở Ninh Bình) muốn bỏ cuộc. Gạt đi tất cả những lời gièm pha, những lời nói cay nghiệt "gái độc không con" ngoài xã hội, người phụ nữ ấy vẫn mạnh mẽ đồng hành cùng chồng trên hành trình tìm kiếm con yêu.
Gia tăng tình trạng lây nhiễm HIV ở nhóm nam quan hệ tình dục đồng giới

Gia tăng tình trạng lây nhiễm HIV ở nhóm nam quan hệ tình dục đồng giới

(LĐTĐ) Chiều nay (18/11), Cục phòng, chống HIV/AIDS, Bộ Y tế tổ chức gặp mặt báo chí nhân Tháng hành động quốc gia phòng, chống HIV/AIDS và Ngày thế giới phòng, chống AIDS 1/12.
Xem thêm
Phiên bản di động